生成式 AI 模型(如 diffusion model、Transformer)可以在虚拟化学空间中生成满足特定药理性质的分子结构。与传统高通量筛选不同,AI 生成分子是“从零设计”而非“从库中挑选”。2023 年,Insilico Medicine 的一款由 AI 设计的特发性肺纤维化药物进入 II 期临床试验,从靶点发现到临床候选化合物仅用了 18 个月。
AIDD 领域已形成三种商业模式:一是“AI+自有管线”,如 Recursion、Insilico Medicine,用 AI 加速自有药物研发并推向临床;二是“AI+SaaS”,如 Schrödinger、Atomwise,为药企提供计算平台和服务;三是“大药企自建团队”,如诺华、阿斯利康内部设立 AI 研发部门。中国方面,晶泰科技、英矽智能、深势科技等企业在分子模拟、药物设计和计算化学领域快速成长。
无法替代的环节
AI 目前最擅长的是“缩小搜索空间”——从数亿个可能的分子中筛选出数百个值得合成的候选。但合成、体外实验、动物模型和临床试验仍然需要湿实验室的实体操作。AI 不能替代实验,但它可以让每一次实验都更有价值,把“试错”变成“验证假说”。